[{"data":1,"prerenderedAt":-1},["ShallowReactive",2],{"article-5f4e1a82-2604-43aa-943b-bfdfa377e230--":3,"related-articles-undefined-undefined-d90cfcba-60f9-415e-aa70-d4a79533f372-true":18},{"id":4,"type":5,"title":6,"pubDate":7,"logoUrl":8,"anpFeedCategory":9,"organisationTitle":10,"thirdParty":11,"body":12,"note":13,"city":14,"website":15,"orgId":16,"description":17},"5f4e1a82-2604-43aa-943b-bfdfa377e230","PRESSRELEASE","Eerste gentherapie voor de spierziekte SMA: beloftevolle ontwikkeling","2021-05-07T08:15:00.024+02:00","https:\u002F\u002Fwww.persberichten.nl\u002Ffile\u002Flogos\u002Fd90cfcba-60f9-415e-aa70-d4a79533f372\u002F6f7a8086-e141-49f0-959d-f744d99ee66f.jpg","Binnenland","Vereniging Spierziekten Nederland",false,"\u003Cp>\u003Cstrong>Een stagnerende ontwikkeling, verlammen van de spieren en, wanneer er niet of te laat behandeld wordt, overlijden nog vóór de peuterleeftijd. Elk jaar krijgen 15 à 20 gezinnen dit vooruitzicht wanneer bij hun baby de diagnose spinale musculaire atrofie (SMA) wordt gesteld. \u003C\u002Fstrong>\u003Cstrong>Vandaag adviseerde Zorginstituut Nederland de minister voor Medische Zorg om Zolgensma op te nemen in het verzekerde pakket wanneer is voldaan aan de voorwaarden van een prijsreductie van 50 procent en een ‘pay for performance’-afspraak.\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\u003Cstrong>Maak haast met prijsafspraken\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Spierziekten Nederland is verheugd dat het Zorginstituut Zolgensma ziet als een innovatieve, veelbelovende behandeling die van groot belang is voor jonge kinderen met deze levensbedreigende aandoening.\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland: “Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma, de eerste gentherapie voor een spierziekte, kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief. Een ongelooflijke mijlpaal. Maar wel één waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten. Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen.”\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\u003Cstrong>Snelle invoering hielprikscreening SMA essentieel voor grootste behandeleffect\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>De meeste baby’s met SMA worden nu pas na maanden gediagnosticeerd, namelijk pas als zij al symptomen hebben en er dus al onherstelbare schade aan de zenuwen is ontstaan. Hoe eerder zij worden opgespoord, des te sneller de behandeling kan starten en des te groter het behandeleffect en de kans op een normale ontwikkeling.\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Met de hielprikscreening kunnen baby’s met SMA direct na de geboorte worden opgespoord. Behandeling voordat er symptomen zijn, houdt de belofte in dat de ziekte kan worden voorkomen. Spierziekten Nederland dringt er bij de minister op aan de hielprikscreening voor SMA zo snel mogelijk in te voeren. Nu er een veelbelovende gentherapie is, die de oorzaak van de ziekte aanpakt, is het voor ouders onverdraaglijk dat hun kinderen onnodige en onherstelbare schade oplopen.\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\u003Cstrong>Over SMA\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke ziekte van de zenuwen. Tijdens het ziekteproces sterven de zenuwen langzaam af, waardoor de spieren steeds verder verlamd raken. De ziekte varieert in ernst. Bij het ernstigste type dat al op jonge babyleeftijd tot uiting komt, krijgen patiënten vrijwel altijd te maken met ernstige spierzwakte, beademing en, wanneer zij niet behandeld worden, vroegtijdig overlijden.\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\u003Cstrong>Over de behandeling\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Bij patiënten met SMA ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen in het genetisch materiaal. Dit leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Zolgensma is een gentherapie die het ontbrekende SMN1-gen in de cellen van het lichaam brengt. Zolgensma wordt via een eenmalig infuus toegediend.\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\u003Cstrong>Spierziekten Nederland\u003C\u002Fstrong>\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>Spierziekten Nederland is de patiëntenvereniging voor mensen met een spierziekte. Zij biedt patiënten betrouwbare voorlichtingsinformatie, ondersteuning en behartigt hun belangen.\u003C\u002Fp>","Voor meer informatie kunt u contact opnemen met Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland: 06-22805425 of marcel.timmen@spierziekten.nl. \r\n","Baarn","https:\u002F\u002Fwww.spierziekten.nl","d90cfcba-60f9-415e-aa70-d4a79533f372","Een stagnerende ontwikkeling, verlammen van de spieren en, wanneer er niet of te laat behandeld wordt, overlijden nog vóór de peuterleeftijd. Elk jaar krijgen 1",[19,31,35,36,81,86,91,96,101,106],{"id":20,"title":21,"pubDate":22,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"imageUrls":23,"orgId":16,"branches":26,"description":30},"4d53e2a4-f1e9-4796-825d-4e4381b6e1ff","Toegang tot medicijnen spierziekten te traag en beperkt","2024-05-29T11:26:14.369+02:00",[24,25],"https:\u002F\u002Flh3.googleusercontent.com\u002FGTMd1w34PUh-pqN2rFL3qssKfINzodp4GgnSz6iG8usT7whx0ZgZVWMLfv05Hkw4HLURHZXMRDfE4eQ3v2uxWQL7yHtb2Nlckw","https:\u002F\u002Flh3.googleusercontent.com\u002Foa2ocRk4npqg-O1AM6FqW9BpzExozCP3-OhiJKK552p7PSmctes5yU2B5-BkenA1bK_ZfqpYRjFiKn_iPGDZsGr4HKzwTz3LIg",[27],{"id":28,"title":29},"29100","Zorg","Effectieve en innovatieve weesgeneesmiddelen traag, niet of te beperkt beschikbaar: spierziektepatiënten de dupe Tien jaar geleden was er vrijwel geen behandeli",{"id":32,"title":33,"pubDate":34,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":17},"6fb56e9e-0e05-411f-a8dd-96b502e9edf8","Mijlpaal bereikt: eerste gentherapie voor een spierziekte beschikbaar","2021-10-08T13:16:32.032+02:00",{"id":4,"title":6,"pubDate":7,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":17},{"id":37,"title":38,"pubDate":39,"logoUrl":40,"thirdParty":11,"imageUrls":41,"orgId":16,"branches":43,"description":80},"cc5ac160-1af7-42c2-9762-521aa5bc930f","Spoedeisende hulp beter voorbereid op mensen met spierziekte","2020-11-26T08:59:56.146+01:00","",[42],"https:\u002F\u002Flh3.googleusercontent.com\u002FWqH8cdAYkzA05XW96Rp0cYa2JAGOPTibAcbNvyzxKfj3E9SLK6PRCAg47dJ3Bmu11qXiIbnJeHK6j-FBQoJm",[44,47,50,53,56,59,62,65,68,71,74,77],{"id":45,"title":46,"parentId":28},"29183","Medisch specialisme",{"id":48,"title":49,"parentId":28},"29105","Ambulancediensten",{"id":51,"title":52,"parentId":28},"29106","Anesthesie",{"id":54,"title":55,"parentId":28},"29111","Cardiologie",{"id":57,"title":58,"parentId":28},"29190","Chirurgie",{"id":60,"title":61,"parentId":28},"29135","Eerste hulp",{"id":63,"title":64,"parentId":28},"29124","Diagnostiek",{"id":66,"title":67,"parentId":28},"29113","Geneeskunde bij ongevallen",{"id":69,"title":70,"parentId":28},"29141","Gezondheid",{"id":72,"title":73,"parentId":28},"29151","Intensive care",{"id":75,"title":76,"parentId":28},"29155","Medische specialisten",{"id":78,"title":79,"parentId":28},"29164","Neurologie","Een spoedgeval bij iemand met een spierziekte vraagt extra aandacht van hulpverleners. Maar hoe weten hulpverleners op de SEH dat ze te maken hebben met een pat",{"id":82,"title":83,"pubDate":84,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":85},"28577643-587b-490f-9ae7-14cf9d21dcb0","\"Maak haast met toevoeging van de spierziekte SMA aan de neonatale hielprikscreening\"","2020-09-30T12:37:48.080+02:00","Spierziekten Nederland: maak haast met toevoeging van de spierziekte SMA aan de neonatale hielprikscreening ‘voorkom onnodige, onherstelbare schade voor tiental",{"id":87,"title":88,"pubDate":89,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":90},"84cff908-263f-48c2-a1b7-dbb1b3241742","Spierziektemedicijn nu voor alle SMA-patiënten beschikbaar","2019-12-11T10:54:21.730+01:00","Minister Bruins heeft vandaag groen licht gegeven voor een voorlopige toelating van het medicijn nusinersen (Spinraza®) tot het basispakket van de zorgverzekeri",{"id":92,"title":93,"pubDate":94,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":95},"c12769da-0fb7-4734-88d5-801871ca2a4c","Kerngezond en plotsklaps verlamd op de IC: het gebeurt wekelijks","2019-09-02T08:53:27.494+02:00","Spierziekten Nederland lanceert video over herstel na het Guillain-Barré syndroom De ene dag loop je de marathon, een week later lig je op de intensive care aan",{"id":97,"title":98,"pubDate":99,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":100},"edf28045-3355-413f-a8ad-665857c8877c","SMA-patiënten dringen bij minister aan op snelle vergoeding Spinraza","2019-06-04T16:08:18.216+02:00","Op donderdag 6 juni 2019 van 13.00 tot 17.00 uur vergadert de Vaste Kamercommissie van VWS over het geneesmiddelenbeleid. Een grote groep patiënten met de progr",{"id":102,"title":103,"pubDate":104,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"orgId":16,"description":105},"f373c4dc-aa84-44f2-adfa-57c9f0b77135","Zorginstituut beslist over onderzoek spierziektemedicijn SMA","2019-05-27T07:40:31.503+02:00","‘Uur van de waarheid voor honderden patiënten.’ Het Zorginstituut vergadert op maandag 27 mei 2019 over een onderzoeksvoorstel dat fabrikant Biogen en het SMA-e",{"id":107,"title":108,"pubDate":109,"logoUrl":8,"thirdParty":11,"imageUrls":110,"orgId":16,"description":112},"2abc6e08-e080-4fc8-bec3-77220684b541","Nieuw medicijn SMA vereist andere zorg","2018-12-17T09:41:10.615+01:00",[111],"https:\u002F\u002Forder.perssupport.nl\u002Ffile\u002Fpressrelease\u002Fd90cfcba-60f9-415e-aa70-d4a79533f372\u002F2abc6e08-e080-4fc8-bec3-77220684b541\u002FRichtlijnSMA12018.pdf","Op 1 december is de nieuwe richtlijn SMA type 1 verschenen. In deze richtlijn is vastgelegd wat op dit moment de optimale zorg is voor kinderen met SMA type 1. "]