Minister en fabrikant komen met tussenoplossing
Spierziekten Nederland is blij met de aankondiging van de minister voor medische zorg en sport Bruno Bruins dat er een tussenoplossing is gerealiseerd en dat het middel Spinraza® nu beschikbaar komt voor een groep ernstig aangedane jonge kinderen met de spierziekte SMA. Zij weten dat zij op afzienbare tijd de eerste behandeling kunnen krijgen. Het is ook goed nieuws voor de andere patiënten met SMA. Wanneer er volgend jaar een definitieve beslissing valt over toelating van het middel, dan zal de wachttijd voor hen minder lang zijn.
Spierziekten Nederland heeft al in het voorjaar bij het ministerie van VWS en de fabrikant, Biogen, gepleit voor een tussenoplossing. Op dat moment was er al wel een regeling voor de baby’s met de ernstigste vorm van SMA, maar de groep met de iets minder ernstige vorm moest wachten, terwijl week na week, maand na maand, hun toestand verslechterde. Zij verliezen zonder medicijn het vermogen om te staan en om te zitten en de ouders weten dat dat verlies definitief is.
Daarom vindt Spierziekten Nederland het een grote winst dat nu ook deze groep geholpen kan worden. Directeur Marcel Timmen: “We hebben veel gesprekken gehad en er is lang onderhandeld, maar we zijn blij dat er voor deze zeer kwetsbare groep nu een oplossing is gevonden. Maar we zijn er nog lang niet. Want ook een grote groep jongeren en volwassenen wacht met smart op het medicijn. Er bestaat namelijk geen milde vorm van SMA. Alle patiënten raken op den duur rolstoelgebonden. Mensen raken afhankelijk van ademhalingsondersteuning en steeds meer zorg. Iedereen hoopt dat dit medicijn de slopende spierziekte een halt toe kan roepen.”
SMA, voluit spinale musculaire atrofie, is een ziekte die de zenuwen aantast. Daardoor raken steeds meer spieren verlamd, zodat iemand steeds afhankelijker wordt van zorg en hulpmiddelen. De zorgkosten kunnen oplopen tot vele tonnen per persoon per jaar. Afhankelijk van het type SMA verloopt de achteruitgang sneller of langzamer. SMA is een erfelijke ziekte. Naar schatting 1 op de 40 Nederlanders is drager. Wanneer twee dragers samen kinderen krijgen is de kans op een kind met SMA 25 procent.
Spinraza® is een middel dat de productie van een bepaald eiwit in de cellen bevordert, zodat de zenuwen intact blijven. De werkzaamheid van het middel is wetenschappelijk bewezen. Over de werking op de langere termijn is nog niets bekend. Het middel wordt via een ruggenprik toegediend onder narcose in een operatiekamer. Inmiddels zijn er drie andere middelen tegen SMA in ontwikkeling, die mogelijk over enkele jaren op de markt gaan komen. Elk van die middelen heeft een andere werking.