Minister Bruno Bruins van VWS heeft een overeenkomst gesloten met Biogen, de fabrikant van het nieuwe geneesmiddel tegen de spierziekte SMA, Spinraza. Dat heeft het ministerie vandaag bekend gemaakt. Dat betekent concreet dat het middel Spinraza vanaf 1 augustus 2018 vergoed wordt voor de groep patiënten tot ongeveer 9,5 jaar. Voor de overige groep patiënten komt het middel misschien ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek.
Spierziekten Nederland is uitermate gelukkig met het feit dat de minister en de fabrikant tot een vergelijk zijn gekomen. Dat is te danken aan de grote inzet van beide partijen. Voor de jongere patiënten en hun ouders is dit ontzettend goed nieuws. Maar er blijft nog wel een grote groep patiënten over voor wie het middel voorlopig niet beschikbaar komt. Dat is zuur. Het ministerie, de fabrikant en de artsen hebben toegezegd dat zij vaart zullen maken met het ontwikkelen van een onderzoeksvoorstel rond Spinraza, zodat ook deze groep kan starten met een behandeling.
Leeftijdsgrens medisch niet gefundeerd
Spierziekten Nederland betreurt het dat in het besluit de harde grens van 9,5 jaar is vastgelegd. Deze grens is gebaseerd op het advies van het Zorginstituut van 5 februari 2018. Spierziekten Nederland en in spierziekten gespecialiseerde artsen hebben er keer op keer op gewezen dat er geen medische grond is voor deze leeftijdsgrens en dat patiënten voor wie het middel zeer nuttig zou zijn er nu – in ieder geval voorlopig - van verstoken blijven.
In België wel
Nederland en België hebben gezamenlijk de onderhandelingen met de fabrikant gevoerd en hebben in principe ook dezelfde deal gesloten. Maar omdat België een ander vergoedingssysteem heeft, betekent dit in de praktijk dat het medicijn daar vanaf september voor alle patiënten vergoed wordt. Voor Nederlandse patiënten is dat buitengewoon wrang, temeer omdat het medicijn ook in andere omliggende landen als Frankrijk en Duitsland voor de brede doelgroep vergoed wordt. Spierziekten Nederland zal zich ervoor blijven inzetten dat het middel zo snel mogelijk beschikbaar komt voor die patiënten bij wie het effectief blijkt te zijn.
Over SMA
Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke ziekte van de zenuwen. Door het ziekteproces sterven de zenuwen langzaam af, waardoor de spieren steeds verder verlamd raken. De ziekte varieert in ernst, maar in vrijwel alle gevallen raken patiënten rolstoelgebonden, krijgen te maken met beademing en een vroeg overlijden. Er worden verschillende typen SMA onderscheiden.
Over het medicijn
Spinraza is een medicijn dat het afsterven van de zenuwen voorkomt of vertraagt of voorkomt. Het middel zet bepaalde genen in het lichaam aan tot de productie van essentiële eiwitten. De werking van het medicijn is niet afhankelijk van leeftijd en evenmin van het type SMA. Het medicijn wordt toegediend via een ruggenprik. Het werkt bij ongeveer zestig procent van de patiënten.