myTomorrows en Emmaus Life Sciences Inc. gaan samenwerken ...

myTomorrows en Emmaus Life Sciences Inc. gaan samenwerken aan een Early Access Programma voor de behandeling van sikkelcelziekte in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika.

myTomorrows en Emmaus Life Sciences, Inc. (‘Emmaus’) kondigen  een Early Access Programma voor farmaceutische L-glutamine (poeder voor oraal gebruik ) voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte bij wie andere beschikbare behandelingsopties niet hebben gewerkt. Dit Early Access Programma biedt artsen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika de mogelijkheid L‑glutamine voor te schrijven aan daarvoor in aanmerking komende patiënten voordat het officieel is goedgekeurd in deze landen. Op dit moment wordt het programma uitgevoerd op artsenverklaring (Named Patient Program). L-glutamine is op 7 juli 2017 goedgekeurd in de Verenigde Staten onder de merknaam Endari™ voor de behandeling van sikkelcelziekte bij volwassen en kinderen vanaf 5 jaar. Op 11 december 2017, tijdens de 59e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in Atlanta, Georgia, kondigde Emmaus de beschikbaarheid aan van L-glutamine voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte in de Verenigde Staten.

Sikkelcelziekte is een erfelijke bloedaandoening die leidt tot episodes van hevige pijn en die mogelijkerwijs kan resulteren in aantasting van organen, beroertes en verschillende andere ernstige bijwerkingen. Sikkelcelziekte treft ongeveer 80.000 patiënten in Europa en miljoenen wereldwijd, maar het wordt beschouwd als een zeldzame ziekte.

“Patiënten met sikkelcelziekte hebben te maken met een significante onvervulde medische zorgbehoefte, waarvoor er wereldwijd weinig toereikende behandelingsopties zijn. De goedkeuring van L-glutamine in de Verenigde Staten is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van therapeutische alternatieven voor dit ziektebeeld. We verheugen ons op de samenwerking met Emmaus om Early Access te ondersteunen voor artsen en patiënten die daarvoor in aanmerking komen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika”, aldus Ronald Brus, oprichter en CEO van myTomorrows.

 “We zijn er trots op dat we door onze samenwerking met myTomorrows artsen en hun patiënten in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika vroegtijdig toegang te kunnen bieden tot L-glutamine, terwijl we bezig zijn goedkeuring in Europe aan te vragen.”, aldus Yutaka Niihara, bestuursvoorzitter en CEO van Emmaus.

Over myTomorrows

Bij myTomorrows zijn we van mening dat iedereen toegang zou moeten hebben tot alle beschikbare behandelingsopties. We werken samen met geneesmiddelenfabrikanten om strategieën voor Early Access te ontwikkelen en te implementeren. We streven ernaar het voor artsen en hun patiënten, die alle beschikbare goedgekeurde behandelingsopties tevergeefs hebben geprobeerd, makkelijker te maken informatie te vinden over en toegang te krijgen tot nog niet goedgekeurde geneesmiddelen. myTomorrows heeft een kennisdatabase opgebouwd waarin grote hoeveelheden medische en klinische gegevens gecombineerd worden om zo een praktisch overzicht te bieden van de volledige klinische pijplijn. https://mytomorrows.com/

Over Emmaus

Emmaus richt zicht op het ontdekken, ontwikkelen en vercommercialiseren van innovatieve behandelingen en therapieën voor zeldzame ziektes. Het onderzoek naar sikkelcelziekte in het Los Angeles Biomedical Research Institute van het Harbor-UCLA Medical Center werd geïnitieerd door Yutaka Niihara, bestuursvoorzitter en CEO van Emmaus,. Voor meer informatie kunt u terecht op http://www.emmausmedical.com/