Alnylam kondigt landelijk akkoord Nederlandse zorgverzekeraars aan

AMSTERDAM, Nederland, 8 april 2019 - Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY), een leidend RNA-interferentie (RNAi) farmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat het een akkoord over zijn eerste RNAi medicijn Patisiran met de Nederlandse zorgverzekeraars heeft bereikt.

Dankzij het akkoord zullen behandelingen voor alle in aanmerking komende patiënten vergoed worden.

“Deze overeenkomst toont aan dat Nederland opkomt voor een levendig ecosysteem voor biowetenschappen en innovatieve gezondheidszorg, en het bevestigt onze toewijding tot sterke partnerschappen in dit land” zei Anant Murthy, algemeen directeur Nederland, Alnylam. “We hebben de mogelijkheden om een open en zorgvuldig dialoog met alle belanghebbenden, inclusief het Ministerie van Gezondheid, het Zorginstituut Nederland en het meest recentelijke met Nederlandse verzekeraars, zeer gewaardeerd. Het voeren van gezamenlijke onderhandelingen was essentieel om een snelle consensus te bereiken en een snelle toegang tot de nieuwe behandeling voor hATTR patiënten te verzekeren. We geloven dat dit essentieel was gegeven het progressieve en verzwakkende karakter van hATTR, en hopen dat het een betekenisvol verschil in de levens van patiënten zal maken.”

Patisiran is goedgekeurd door de Europese Commissie in augustus 2018 voor de behandeling van hATTR amyloïdose in volwassenen met fase 1 of fase 2 polyneuropathie. Gebaseerd op Nobelprijs winnende wetenschap is dit het eerste RNAi medicijn ooit dat door de Europese Unie is goedgekeurd. Patisiran is zodanig ontwikkeld dat het zich specifiek op Messenger-RNA richt en het uitschakelt. Zodoende stopt het de productie van een eiwit, genaamd transthyretine (TTR), in de lever. Door de schadelijke opeenhoping van het eiwit in het lichamelijk weefsel terug te dringen, kan Patisiran de progressie van de ziekte vertragen en potentieel stoppen.

Alnylam Pharmaceuticals kondigde vorig jaar haar beslissing aan om uit te breiden in Nederland, met de officiële opening van kantoren in Amsterdam in oktober 2018. Nederland kent verscheidene locaties voor Alnylam’s klinische proeven (in een latere fase), en is tevens een strategische locatie voor internationale technische operaties en een hub voor de Europese productieketen.

“Vele jaren waren er gelimiteerde of geen behandelingsmogelijkheden voor de groep patiënten die lijdt aan hATTR amyloïdose. RNAi, of gen-uitschakeling, is een nieuwe methode om deze zeldzame en dodelijke ziekte te bestrijden en daarmee is het akkoord geweldig nieuws”, zei Prof. Bouke Pier Cornelis Hazenberg, Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG).

Over hATTR amyloïdose

Erfelijke transthyretine (TTR)- gemedieerde amyloïdose (hATTR) is een erfelijke, progressief verzwakkende, en veelal fatale ziekte veroorzaakt door mutaties in het TTR gen. Het TTR-eiwit wordt voornamelijk geproduceerd in de lever en is normaliter een drager van vitamine A. Mutaties in het TTR-gen veroorzaken een opeenhoping van abnormale amyloïde eiwitten en beschadigen lichamelijke organen en weefsel, waaronder perifere zenuwen en het hart, resulterend in hardnekkige perifere sensomotorische neuropathie, autonome neuropathie en/of cardiomyopathie, evenals andere ziekteverschijnselen. hATTR amyloïdose wordt geassocieerd met significante morbiditeit en mortaliteit, waar ongeveer 50.000 mensen wereldwijd mee te maken krijgen. De mediane levensverwachting is 4,7 jaar na de diagnose, met een verminderde levensverwachting (3,4 jaar) voor patiënten met cardiomyopathie. In Europa zijn behandelingsopties die het verloop van de ziekte kunnen veranderen beperkt.

Over Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) leidt de vertaalslag van RNA-interferentie (RNAi) naar een nieuwe klasse van innovatieve geneesmiddelen die de levens van mensen die lijden aan zeldzame genetische, cardio-metabole, hepatische infectieuze en centrale zenuwstelsel (CZS)/oogziekten kunnen verbeteren. Op basis van Nobelprijswinnende wetenschap vormen RNAi-geneesmiddelen een krachtige, klinisch gevalideerde aanpak voor de behandeling van een breed scala aan ernstige en invaliderende ziekten. Opgericht in 2002, staat Alnylam garant voor een ​​gewaagde visie om  wetenschappelijke vooruitzichten werkelijkheid te maken met een robuust ontdekkingsplatform. Patisiran lipide complexinjectie is Alnylam's eerste door de Amerikaanse FDA goedgekeurde RNAi-medicijn. In de EU is Patisiran goedgekeurd voor de behandeling van hATTR-amyloïdose bij volwassenen met fase 1 of fase 2 polyneuropathie. Alnylam heeft een significant aantal geneesmiddelen in ontwikkeling, waaronder drie potentiele producten die zich in een laat stadium bevinden. Vooruitkijkend zal Alnylam doorgaan met het uitrollen van de "Alnylam 2020"-strategie: d.w.z. een commercieel biofarmaceutisch bedrijf met meerdere producten en een duurzame aanvoer van RNAi-gebaseerde geneesmiddelen opbouwen. Alnylam heeft wereldwijd meer dan 1.000 mensen in dienst en heeft haar hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.