Prinses Beatrix Spierfonds gestart met onderzoeksprogramma gentherapie

Het Prinses Beatrix Spierfonds is gestart met haar nieuwe onderzoeksprogramma op het gebied van gentherapie. Het doel is gentherapie binnen vijf jaar te kunnen testen bij patiënten. Een ambitieus doel, waar de komende vijf jaar zo’n vijf miljoen euro voor nodig is.

Drie onderzoeksteams in Leiden, Nijmegen en Rotterdam kunnen vanaf vandaag van start met hun onderzoek. Zij zullen verschillende technieken gebruiken om gentherapie voor spierziekten verder te ontwikkelen. Zo maken sommigen gebruik van de ‘DNA-schaar’ (ook wel CRISPR/CAS genoemd) waarmee ze de erfelijke fout kunnen repareren, terwijl anderen een nieuwe versie van het kapotte stukje DNA aan de cel toevoegen. Ook de vorm van toediening varieert tussen de verschillende onderzoeken. Manager Beleid & Onderzoek van het Spierfonds dr. Ellen Sterrenburg licht toe: “We ondersteunen verschillende lijnen van gentherapie, in de volle breedte. Het is echt een ambitieus programma. Maar we geloven dat het kan. De Nederlandse onderzoekers staan internationaal gezien aan de top. En met gentherapie is de hoop op een eenmalige behandeling met langdurig resultaat nog concreter geworden. Bovendien kunnen we veel leren van de verschillende technieken, die uiteindelijk bij meerdere spierziekten toepasbaar kunnen zijn. Daarom zullen we de komende vijf jaar er alles aan doen om, samen met onze donateurs en vrijwilligers, het enorme bedrag bij elkaar te krijgen.”

Er zijn 200.000 mensen met een spierziekte in Nederland. Voor de meeste spierziekten is er geen behandeling of medicijn. Mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming en soms zelfs de dood als gevolg. Een groot deel van de maar liefst 600 verschillende spierziekten wordt veroorzaakt door een fout in het erfelijk materiaal van een persoon, het DNA. Gentherapie is de verzamelnaam van medicijnen waarbij wordt ingegrepen op dit DNA en de fout wordt hersteld. Het zou daarmee een medicijn kunnen zijn voor erfelijke spierziekten.