Fair Therapeutics rond inclusie klinische fase IIb-studie af voor zeldzame CF-varianten

Utrecht, 8 januari 2024 – Fair Therapeutics B.V. (Fair TX), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op gepersonaliseerde behandelingen voor cystic fibrosis (CF), heeft vandaag de volledige inclusie van de fase IIb CHOICES-studie (NCT06468527) aangekondigd. De studie heeft als doel de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van Fair TX’s innovatieve Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) triple modulatortherapie – Diponecaftor (Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor) – bij volwassenen met zeldzame CF-varianten die momenteel niet in aanmerking komen voor enige ziekte-modificerende behandeling. De CHOICES-studie is een cruciale stap in de missie van het bedrijf om te voldoen aan de grote onvervulde behoeften van mensen met cystic fibrosis (mmCF). De resultaten van de studie worden medio 2025 verwacht.

De studie, een dubbel geblindeerde cross-over studie, begon in juni 2024 en heeft 40 volwassen patiënten (18+) uit 10 Europese landen geïncludeerd. Alle deelnemers zijn vooraf geselecteerd met behulp van een innovatief organoïde model, waarbij in het laboratorium gekweekte organoïden uit de eigen cellen van patiënten worden gebruikt om de klinische respons op de therapie te voorspellen.

Belangrijke doelstellingen van de CHOICES-studie zijn:

• Werkzaamheid evalueren: De studie zal de voorspelde klinische impact van Fair TX’s CFTR-modulatoren beoordelen bij mmCF die zijn geïdentificeerd op basis van hun organoïde respons.
• Focus op zeldzame varianten: De studie heeft als doel aan te tonen dat Diponecaftor effectief is bij de behandeling van zeldzame CF-varianten, een patiëntenpopulatie met beperkte behandelopties.
• Valideren van het organoïde model: Gegevens van de studie zullen worden vergeleken met resultaten uit de eerdere Human Individualized Therapy of CF (HIT-CF) Organoid Study (NTR7520), waarin CFTR-modulatoren werden getest op organoïden van meer dan 500 Europese mmCF met zeldzame varianten. Deze vergelijking zal het gebruik van organoïden verder valideren als betrouwbaar voorspellend instrument voor het selecteren van mmCF voor behandeling.

De CHOICES-studie wordt uitgevoerd door het HIT-CF Europe-consortium, een samenwerkingsverband dat wordt ondersteund door het EU Horizon 2020-initiatief. Het consortium omvat academische onderzoeksinstellingen, non-profitorganisaties, contract research organisaties (CRO’s), biofarmaceutische bedrijven die CF-therapieën ontwikkelen, en ondersteunende dienstverleners (klik hier voor de volledige lijst van consortiumpartners). Dr. Kors van der Ent, medeoprichter van Fair TX, is voorzitter van het HIT-CF Europe-consortium en speelt een sleutelrol in het leiden van de studie.

Dr. Kors van der Ent, medeoprichter van Fair TX, zegt:

“Wij zijn verheugd over de voltooiing van de inclusie voor de CHOICES-studie, een belangrijke mijlpaal voor Fair TX en de cystic fibrose gemeenschap. Door ons te richten op zeldzame CF-varianten en gebruik te maken van organoïde -gebaseerde diagnostiek, bevorderen we gepersonaliseerde geneeskunde en bieden we broodnodige hoop aan mmCF die beperkte of geen behandelopties hebben. Wij kijken ernaar uit om de resultaten van deze baanbrekende studie te delen.”

Anne van Loon, waarnemend CEO van Fair TX, voegt daaraan toe:

“Het afronden van de inclusie voor de CHOICES-studie onderstreept onze inzet om te voldoen aan de onvervulde behoeften van mensen met zeldzame CF-varianten. Dit is een spannende tijd voor Fair TX, aangezien we laten zien wat mogelijk is met onze gepersonaliseerde benadering van behandeling. We zijn diep dankbaar voor de patiënten, families en klinische teams die deze mijlpaal mogelijk hebben gemaakt.”

De fase IIb CHOICES-studie wordt uitgevoerd in 15 klinische centra in heel Europa. De laatste patiënt is nu geïncludeerd en alle 40 deelnemers zijn gestart met hun behandeling.

Voor meer informatie over het HIT-CF-project, bezoek https://www.hitcf.org.