Veelbelovende resultaten voor de behandeling van zeldzame tumor

Recent gepubliceerde bevindingen van de MOTION-studie, geleid door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), tonen veelbelovende resultaten voor de behandeling van reusceltumoren van het gewrichtskapsel. De studie, gepubliceerd in het gerenommeerde tijdschrift The Lancet, laat zien dat behandeling met het experimentele geneesmiddel vimseltinib bij 95% van de patiënten leidt tot een afname van tumorgrootte en verbetering van de kwaliteit van leven.

Reusceltumoren: een zeldzame aandoening

Reusceltumoren van het gewrichtskapsel zijn zeldzame, goedaardige tumoren die voornamelijk voorkomen bij jonge mensen tussen de 30 en 50 jaar. Ze worden gekarakteriseerd door enorme cellen en komen voor in twee vormen: lokaal en diffuus. De diffuse vorm ,die meestal in de knie voorkomt, veroorzaakt pijn, stijfheid en zwelling, wat het bewegen bemoeilijkt. In Nederland krijgen jaarlijks 40 mensen deze diagnose.

“Het aantal patiënten ligt waarschijnlijk hoger dan we denken omdat enerzijds mensen langer doorlopen met hun klachten voordat ze naar de huisarts gaan en anderzijds door de atypische klachten”, zegt prof. Hans Gelderblom, internist-oncoloog en hoofd van de afdeling Medische Oncologie in het LUMC.

‘Samen beslissen’

Traditionele behandelingen, zoals operaties om de tumor en aangetast weefsel te verwijderen, gaan vaak gepaard met een lange revalidatie en een hoge kans op terugkeer van de tumor. Omdat het LUMC inzet op een proces van ‘Samen Beslissen’ weegt de behandelend arts samen met de patiënt de voor- en nadelen tegen elkaar af en wordt er steeds minder vaak voor een operatie gekozen. Voor deze patiënten is de MOTION-studie gestart.

De MOTION-studie introduceert een veelbelovende alternatieve aanpak met vimseltinib, een geneesmiddel dat de receptor voor het eiwit CSF-1 blokkeert en zo de groei van de tumor remt. "Vimseltinib voorkomt dat ontstekingscellen, die de tumor helpen groeien, aangetrokken worden," legt prof. Hans Gelderblom, hoofd van de afdeling Medische Oncologie in het LUMC, uit.

Resultaten

In de MOTION-studie, uitgevoerd in 35 ziekenhuizen verspreid over 13 landen, werden patiënten gedurende 24 weken behandeld met vimseltinib of een controle pil. De resultaten zijn veelbelovend: 95% van de patiënten die vimseltinib kregen, hadden kleinere tumoren en verbeterde symptomen zoals verminderde pijn en stijfheid. "Deze verbeteringen in kwaliteit van leven zijn bijzonder waardevol voor onze relatief jonge patiënten," aldus Gelderblom.

Toekomst en vervolgonderzoek

Vimseltinib is momenteel een experimenteel geneesmiddel en mag daarom alleen in studieverband toegediend worden. De resultaten van de MOTION-studie worden gebruikt om bij het Europese (EMA) en Amerikaanse (FDA) geneesmiddelenbureau het geneesmiddel te laten goedkeuren voor de behandeling van reusceltumoren van het gewrichtskapsel. Dit is een langdurig proces waardoor het nog enkele jaren kan duren voordat het op de Nederlandse markt beschikbaar is. Intussen onderzoekt het LUMC andere toepassingen van CSF-1 receptor remmers, waaronder lokale injecties en infuusbehandelingen.

Samenwerking als sleutel tot succes

De indrukwekkende resultaten van de MOTION-studie waren mogelijk dankzij de samenwerking binnen het LUMC en met andere internationale expertisecentra. Prof. Gelderblom benadrukt: "De publicatie in The Lancet is de kroon op ons werk en een resultaat van intensieve samenwerking binnen het LUMC en wereldwijd."